ALS治療市場 規模 シェア 成長機会 トレンド 予測 2032年

筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬市場：現状、成長要因、将来予測（2024～2032年）

筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、ルー・ゲーリック病としても知られる、脳と脊髄の運動ニューロンに影響を及ぼす進行性の神経変性疾患です。筋力低下、麻痺、そして最終的には死に至ります。治療法は未だ確立されていないため、医学研究と医薬品開発の焦点は、病気の進行を遅らせ、症状を管理し、患者の生活の質を向上させる治療法にあります。筋 萎縮性側索硬化症治療薬市場は 、有病率の上昇、新規治療法の規制当局による承認、そしてパイプラインの継続的な進展を背景に、希少疾患医薬品市場において重要なセグメントを占めています。

2023年時点で、世界のALS治療薬市場は10億1,000万米ドルと評価されています。しかし、市場は2024年には7億7,000万米ドルと大幅に縮小すると予測されています。これは主に、後期臨床試験で期待外れの結果が出たため、アミリックス・ファーマシューティカルズ社が2024年4月にレリブリオ（フェニル酪酸ナトリウム／タウロルソジオール）の販売を自主的に中止したことが要因です。この後退にもかかわらず、市場は回復と力強い成長が見込まれており、2032年には18億米ドルに達し、2024年から2032年の予測期間中に11.3%の年平均成長率（CAGR）を示すと予想されています。この成長軌道は、新たな治療法の開発とALSに対する世界的な認知度の高まりに支えられた、この分野の回復力を示しています。

ALSの理解と効果的な治療法の必要性

ALSは運動ニューロンの緩やかな変性を特徴とし、発話、嚥下、呼吸といった機能を含む随意筋の制御が失われます。ほとんどの患者は診断後2～5年しか生存しませんが、物理学者のスティーブン・ホーキングのように、支持療法によってより長く生きる人もいます。この疾患は生涯で約300人に1人が罹患し、ジョン・ワイリー・アンド・サンズ社が2021年に発表した研究によると、有病率は2015年の世界の推定症例数22万2000人から2040年には37万6000人に大幅に増加すると予想されています。高齢化、遺伝的素因（例：SOD1、C9orf72の変異）、環境要因などがこの増加の一因となっています。

現在の治療法は限られており、主に対症療法です。承認されている薬剤には、リルゾール（グルタミン酸興奮毒性を軽減することで生存期間をわずかに延長する）、エダラボン（機能低下を遅らせる抗酸化物質）、トフェルセン（SOD1変異を標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド）などがあります。これらの治療法は画期的ではありますが、より効果的な治療法に対するアンメットニーズを浮き彫りにしています。市場の発展は、ALS協会などの団体や政府の資金援助イニシアチブに支えられたプレシジョン・メディシン、遺伝子治療、神経保護剤への移行を反映しています。

市場セグメンテーションの洞察

ALS 治療薬市場は、薬剤の種類、投与経路、流通チャネルごとに細分化されており、動向を詳細に把握できます。

薬剤の種類別

Tofersen : SOD1-ALS に承認されている Biogen の QALSODY は、一部の患者 (症例の約 2%) を対象とした標的療法です。

エダラボン: ラジカバ（田辺三菱製薬）として販売されているこのセグメントは、複数の国（米国、ブラジル、カナダ、スイス、中国、タイ）で承認されており、静脈内および経口の両方の形態で利用できることから、予測期間の大部分を占めると予想されます。

リルゾール: 長年の定番薬で、経口剤とフィルム剤の形で入手可能です。

その他：このセグメントは、Relyvrioの売上増に支えられ、2023年には最大のシェアを占めましたが、Relyvrioの撤退が2024年の落ち込みの原因となりました。今後の成長は、CNMAu8（Clene Nanomedicine）、MRG-001、AP-101（Annexon, Inc.）といったパイプライン候補から期待されます。

投与経路

2023年には、Relyvrio、Rilutek、Tiglutikといった非侵襲的な選択肢に対する患者の選好に牽引され、経口剤セグメントが市場を牽引しました。CORT113176（Corcept Therapeutics）やBRAVYL（WP-0512）といった新規経口剤が成長をさらに牽引し、2025年までに1億2,790万米ドルの収益を生み出すと予測されています。一方、非経口剤セグメント（例：静脈内エダラボン、脊髄内トフェルセン）は、QALSODYといった注射剤の承認を反映し、最も高いCAGRを記録すると予想されています。

流通チャネル別

病院薬局は、高額な希少疾病用医薬品の専門的な取り扱いと投薬ミスのリスク低減により、2023年に過半数のシェアを獲得し、2025年には57.7%を占めると予想されています。しかし、世界的な薬局ネットワークの拡大と、サービスが行き届いていない地域での希少疾病用医薬品へのアクセスを可能にするオンラインプラットフォームの普及により、小売薬局とオンライン薬局は最も急速な成長が見込まれています。

地域分析

2023年には北米が71.29%（7億2000万米ドル）のシェアで市場をリードしました。これは、FDAの迅速な承認取得、バイオジェンなどの主要企業の強力なプレゼンス、そして高い診断率によるものです。米国とカナダは、堅固な償還枠組みと患者擁護の恩恵を受けています。

ヨーロッパは、QALSODYとRadicavaの商業化に牽引され、大きなシェアを占めており、年平均成長率（CAGR）は11.4%と予想されています。PTC857やAP-101といった医薬品の今後の承認取得は、英国、ドイツ、フランス、イタリア、スペインなどの国での成長をさらに後押しするでしょう。

アジア太平洋地域は最も高い成長率を示すと予測されており、中国は臨床試験（例：PTC Therapeutics、Clene Nanomedicine）の増加と認知度向上の取り組みに牽引され、年平均成長率14.3%の成長が見込まれています。日本は2025年までに3,160万米ドルに達すると予想されています。

その他の地域セグメントは、ラテンアメリカ、中東、アフリカでの罹患率の上昇と希少疾患への重点により、大幅な拡大が見込まれます。

市場成長を促進する主な要因

主な要因は、ALSの世界的な負担の増大であり、地域的な研究（例えば、イタリアのサルデーニャ島では、2015年から2019年の間に10万人あたりの有病率が15.26人から18.31人に上昇した）が緊急性を浮き彫りにしています。カナダが2023年にカナダ保健研究機構（CIHR）を通じて4,000万米ドルを割り当てるなど、政府の投資は研究開発を加速させます。I AM ALS、ALS Netherlands、Asociación ELA Argentinaなどの支援団体は、認知度向上と資金調達において重要な役割を果たしています。

COVID-19パンデミックは当初、診断とサプライチェーンに混乱をもたらしたが、2021年以降の回復により遠隔医療と在宅治療の重要性が強調された。

課題と制約

高額な治療費は依然として障壁となっており、例えばラジカヴァ経口補水液（ORS）は年間約17万1,000米ドルかかります。副作用（めまい、脱力感、呼吸器系の問題）と限定的な効果のため、一部の患者は理学療法や栄養介入といった支持療法を選択しています。診断の遅れとALSの希少性は、臨床試験や市場への浸透を困難にしています。

機会と新たなトレンド

パイプラインは有望であり、CNMAu8（神経保護のための金ナノクリスタル）、AP-101（亜塩素酸ナトリウムベース）、SAR443820（サノフィのRIPK1阻害剤）といった新規薬剤が臨床試験の最終段階にあります。遺伝子サイレンシング、幹細胞療法、抗炎症アプローチはパラダイムシフトを示唆しています。パートナーシップや希少疾病用医薬品の指定を通じて新興市場へのアクセスを拡大することで、大きな利益を得られる機会が生まれます。

競争環境と主要プレーヤー

主要プレーヤーには、バイオジェン（QALSODY）、田辺三菱製薬（ラジカバ）、サノフィなどが挙げられ、これらは世界的な商業化を通じて大きなシェアを握っています。その他の注目すべき企業としては、Aquestive Therapeutics（リルゾールフィルム「エクセルバン」）、大塚製薬、Clene Nanomedicine、Annexon, Inc.などが挙げられます。戦略には合併、買収、ライセンス供与が含まれており、例えばAquestiveは2022年にHaisco Pharmaceuticalと中国での販売契約を締結しています。

最近のマイルストーン:

2024 年 5 月: Biogen 社の QALSODY が欧州委員会によって承認される。

SAR443820 (サノフィ)、AP-101 (AL-S Pharma)、CNMAu8 (クレーン) の第 2 相試験が進行中です。

結論

ALS治療薬市場は、2024年に製品撤退による一時的な縮小が見込まれるものの、2032年までに18億米ドル規模へと力強く成長していくと見込まれています。標的療法の進歩、罹患率の上昇、そして支援政策の進展は、患者にとって希望の光となります。研究が進むにつれて、この分野は症状管理から疾患の修正へと転換し、この容赦ない疾患に苦しむ人々に、より長く、より良い人生を提供することが期待されます。

出典: https://www.fortunebusinessinsights.com/amyotrophic-lateral-sclerosis-therapeutics-market-110139