ハンチントン病治療市場の成長、規模、2032年までのトレンド予測

ハンチントン病治療市場：成長分野における課題と機会の乗り越え方

ハンチントン病（HD）は、運動機能、認知機能、精神機能を徐々に障害する深刻な神経変性疾患であり、世界で10万人あたり約5～10人が罹患しています。研究の進展と認知度の向上に伴い、 ハンチントン病治療市場は 革新的な治療法と症状緩和への需要の高まりに牽引され、大幅な拡大を遂げています。この市場は、遺伝性疾患そのものを治癒するのではなく、舞踏運動、ジストニア、認知機能低下といった症状の管理を目的とした医薬品を網羅しています。2024年には世界市場規模が10億5000万米ドルに達すると予測されるこのセクターは、診断の遅れや治療選択肢の不足に直面する患者層への効果的な介入が喫緊の課題となっていることを反映し、力強い成長が見込まれています。

ハンチントン病とその影響について理解する

ハンチントン病は、4番染色体上のHTT遺伝子の変異によって引き起こされ、CAGリピートの異常な伸長により毒性のあるハンチンチンタンパク質が産生されます。このタンパク質は脳細胞、特に基底核に蓄積し、時間の経過とともに神経細胞死を引き起こします。症状は通常30歳から50歳の間に現れますが、若年性の場合はより早期に現れることもあります。この病気は常染色体優性遺伝形式で遺伝するため、罹患した親から遺伝する確率は50%です。

HDの社会経済的負担は計り知れません。患者は生涯にわたるケアを必要とし、末期にはしばしばフルタイムの介護が必要になります。米国ハンチントン病協会によると、米国では3万人以上がHDと共に生活しており、世界的にも同様の有病率が見られます。家族は精神的および経済的負担を抱えており、アクセスしやすい治療の必要性が高まっています。根治的治療法は確立されていませんが、対症療法は不随意運動（舞踏運動）、抑うつ、不安、認知障害の緩和に重点を置いています。こうした治療環境がハンチントン病治療市場の基盤を形成しており、医薬品が重要な役割を果たしています。

治療選択肢の進化

歴史的に、HD治療は症状のコントロールに抗精神病薬、抗うつ薬、ベンゾジアゼピン系薬剤の適応外使用に依存していました。標的薬の登場は治療に革命をもたらしました。テトラベナジンなどの小胞モノアミントランスポーター2（VMAT2）阻害剤は、HDの特徴的な過運動である舞踏運動に特異的に作用するという画期的な成果をもたらしました。

2008年にFDA（米国食品医薬品局）に承認されたテトラベナジンは、HD舞踏運動に特化した最初の薬剤でした。脳内のドーパミンを枯渇させ、不随意運動を軽減しますが、抑うつや鎮静などの副作用を引き起こすことがよくあります。2017年に承認された重水素化版のデュテトラベナジンは、半減期が長く、代謝物が少ないため、忍容性が向上しています。2023年に遅発性ジスキネジアの治療薬として承認された別のVMAT2阻害剤であるバルベナジンは、1日1回の投与と抑うつリスクの低減により、HDで注目を集めています。

これらに加えて、市場における「その他」には、精神症状に対するオランザピンやリスペリドンなどの抗精神病薬、そして新興の遺伝子治療薬や神経保護薬が含まれます。AMT-130（ユニキュア社によるAAV送達RNAi治療薬）などの最近の臨床試験は、変異HTT遺伝子の発現を抑制し、疾患の進行を阻止することを目指しています。これらのイノベーションは、市場が緩和治療から疾患改善へと移行していることを浮き彫りにし、投資家の関心と研究開発投資を促進しています。

市場規模、シェア、成長予測

ハンチントン病治療市場は上昇傾向にあり、2024年には10億5,000万米ドルに達すると見込まれています。予測によると、2025年には11億6,000万米ドルに達し、2032年には26億米ドルに拡大し、2025年から2032年の予測期間にわたって11.71%の年平均成長率（CAGR）を達成することが示されています。この成長は、より優れた診断によるHD罹患率の上昇、新薬の規制承認、および欧州ハンチントン病ネットワーク（EHDN）などの組織による意識向上キャンペーンの強化など、いくつかの要因に起因しています。

北米は市場を支配しており、2024年には40%以上のシェアを獲得する見込みです。これは、先進的な医療インフラ、高い診断率、そして米国国立衛生研究所（NIH）からの多額の資金提供が牽引役となっています。欧州は、欧州医薬品庁（EMA）やハンチントン病ユース協会などのイニシアチブによる強力な支援を受け、これに追随しています。アジア太平洋地域は最も急成長を遂げており、遺伝子検査の普及が進む中国やインドなどの国におけるアクセス改善を背景に、年平均成長率（CAGR）は13%を超えると予測されています。

主な要因としては、HDの発症が中年期と相関する高齢化と、CRISPRを用いた診断などの遺伝子スクリーニングの進歩が挙げられます。COVID-19パンデミックは遠隔医療を加速させ、間接的にHD治療薬を扱うオンライン薬局の増加につながりました。しかしながら、依然として課題が残っています。治療費の高さ（テトラベナジンは患者1人あたり年間5万ドルを超えることもあります）、低所得地域での償還限度、そしてHDの希少性が大規模な製薬投資を阻んでいるという点です。

市場セグメンテーション：医薬品と流通チャネル別

薬剤の種類別

市場は薬物クラス別に細分化されており、HD患者の最大90%に影響を与える舞踏病の管理に特化しているため、VMAT2阻害剤が主流となっています。

テトラベナジン：このセグメントは、確立された有効性と特許満了後のジェネリック医薬品の入手可能性により、2024年には約35%と最大のシェアを獲得しました。しかし、副作用が長期使用を制限し、成長率は9%という緩やかな年平均成長率（CAGR）にとどまります。

デュテトラベナジン：安全性プロファイルの改善により、この薬剤セグメントは勢いを増しており、年平均成長率12.5%の成長が見込まれています。テバ・ファーマシューティカル・インダストリーズ社によりAustedoのブランド名で承認された本剤は、小児および成人HD患者の未充足ニーズに対応します。

バルベナジン：このセグメントは新規参入薬（Neurocrine Biosciences社のブランド名INGREZZA）として、15%を超えるCAGRで爆発的な成長が見込まれています。可逆的な阻害メカニズムにより蓄積関連のリスクを最小限に抑えることができるため、代替薬を求める神経科医にとって魅力的です。

その他：気分安定薬テトラコサクチドや、トミネルセン（ロシュ社）などの治験中のアンチセンスオリゴヌクレオチドを含むこのカテゴリーは、25%のシェアを占めています。遺伝子サイレンシング療法は2030年までにこのセグメントに革命を起こす可能性があり、治験が成功すれば市場の20%を占める可能性があります。

流通チャネル別

HD 治療へのアクセスは、進化する医療提供モデルを反映して、配布によって細分化されています。

病院薬局：45%のシェアを占めるこれらのチャネルは、特に高額な注射剤などの専門的な調剤とモニタリングに好まれています。臨床試験と病院の連携に支えられ、年平均成長率10%で安定的に成長しています。

ドラッグストアと小売薬局：30%を占めるこのセグメントは、利便性の高さと、HD患者向けの栄養補助食品などの市販薬の恩恵を受けています。CVSやWalgreensといったチェーン薬局の拡大により、特に都市部で11%の年平均成長率（CAGR）を達成しています。

オンライン薬局：年平均成長率（CAGR）14%で最も急成長しているAmazon PharmacyやPillPackなどのオンライン薬局は、目立たない配送と在宅患者のニーズにより急成長を遂げています。パンデミック後、希少疾患治療薬のeファーマシー導入率は25%増加し、遠隔地における服薬遵守率の向上につながっています。

地域差はセグメンテーションに影響を与えます。たとえば、デジタルヘルスブームの中、アジア太平洋地域ではオンライン薬局が繁栄している一方、EU のような規制された市場では病院薬局が主流となっています。

地域の洞察と主要プレーヤー

北米におけるリーダーシップは、ボストンとサンフランシスコのバイオテクノロジー拠点に起因しており、プリレニア・セラピューティクスなどの企業がプリドピジンなどの神経保護剤を開発しています。欧州は、英国とドイツを中心とするEHDNを通じた共同研究の恩恵を受けています。ラテンアメリカと中東では、診断のギャップにより市場浸透が遅れていますが、ブラジルのSUS（Unified Health System）などの取り組みが、その溝を埋めつつあります。

市場を形成する主要プレーヤーには、テバ・ファーマシューティカル・インダストリーズ（Austedo）、ニューロクライン・バイオサイエンシズ（INGREZZA）、バウシュ・ヘルス・カンパニーズ（テトラベナジンのジェネリック医薬品）、そしてウェーブ・ライフ・サイエンシズ（アレル特異的サイレンシングのためのWVE-003）といった新興バイオテクノロジー企業が含まれます。ユニキュアとロシュの提携のような戦略的パートナーシップは、パイプライン開発を加速させます。ニューロクラインの2023年の事業拡大のような合併・買収は、パテントクリフ（特許の崖）の中で市場シェアを統合します。

推進要因、制約、そして機会

主要な推進要因としては、FDAによる希少疾病用医薬品指定（HD治療薬に対する税額控除や市場独占権の提供など）といった規制上の優遇措置が挙げられます。英国のようなHD罹患率の高い地域では、遺伝カウンセリングや新生児スクリーニングの拡充が早期介入の促進に寄与しています。AIを活用した創薬などの技術革新は、パイプラインの迅速化を期待できます。

制約には、疾患の遺伝的必然性（進行を完全に止める治療法はない）と、遺伝子編集における倫理的ジレンマが含まれます。高額な研究開発費（薬剤1つあたり10億ドル以上）と患者プールの少なさ（希少疾病用医薬品としての扱い）が価格を高騰させ、発展途上国におけるアクセスを制限しています。2022年のテトラベナジン不足に見られるように、サプライチェーンの混乱もリスクをもたらします。

精密医療にはチャンスが眠っています。バイオマーカーに基づく治療法は、CAGリピート長を標的とした個別化治療を可能にするでしょう。アジア太平洋地域は、中流階級の医療費支出の増加に伴い、未開拓の潜在力を有しており、事業拡大の道筋を提供しています。2032年までに、幹細胞治療とCRISPR編集技術が市場を再定義し、成長率が倍増する可能性があります。

将来の展望とイノベーション

今後、ハンチントン病治療市場は大きな変革期を迎えるでしょう。ロシュ社の髄腔内アンチセンス薬トミネルセンの第III相試験は、2026年までに疾患修飾薬として初の承認を取得する可能性があります。AIと機械学習は試験設計を最適化し、神経変性疾患の研究開発における失敗率を現在の90%から低減させています。

VMAT2阻害剤の環境に配慮した製造を含む、医薬品業界の持続可能性は、世界的なESGのトレンドと一致しています。患者擁護団体は価値に基づく価格設定を推進しており、障壁が低くなる可能性があります。2032年までに、市場規模は26億米ドルに達し、認知トレーニングのための薬物療法とデジタル治療を組み合わせたマルチモーダル療法も含まれるようになると予想されます。

結論として、ハンチントン病治療市場は希少疾患分野における回復力の好例であり、イノベーションとアクセスの容易さを両立させています。治療法が症状のコントロールから根本原因へのアプローチへと進化するにつれ、関係者は効果を最大化するために公平な流通を優先する必要があります。予測年平均成長率（CAGR）11.71%を誇るこの市場は、経済成長を約束するだけでなく、世界中のハンチントン病患者家族に希望をもたらします。

出典： Fortune Business Insights。「ハンチントン病治療市場規模、シェア、業界分析：薬剤別（テトラベナジン、デューテトラベナジン、バルベナジン、その他）、流通チャネル別（病院薬局、ドラッグストア＆小売薬局、オンライン薬局）、地域別予測、2025～2032年。」 https://www.fortunebusinessinsights.com/huntington-s-disease-treatment-market-107140よりアクセス。